Dr Marlena Krawczyk-Suszek 

Pełnomocnik Rektora do spraw rozwoju Kolegium Medycznego oraz Kierownik Katedry Fizjoterapii. Absolwentka kierunku: Zdrowie Publiczne, Fizjoterapia, Analiza danych oraz Monitorowanie i koordynacja badań klinicznych. Autorka wielu publikacji z obszaru fizjoterapii oraz jakości życia. Miłośniczka pysznej kawy, muzyki jazzowej i pięknych ogrodów.

Czy Badania kliniczne mogą być ciekawe? TAK
Czy Badania kliniczne mogą pomóc człowiekowi? TAK
Czy Badania kliniczne są znane powszechnie wśród społeczeństwa? NIESTETY NIE
Czy badania kliniczne to niedoszacowany obszar medycyny przyszłości? ZDECYDOWANIE TAK

CO KRYJE SIĘ POD TERMINEM „BADANIA KLINICZNE”?

Badania kliniczne to złożony proces badań medycznych z udziałem zarówno osób zdrowych, jak i pacjentów z daną jednostką chorobową. Celem głównym badań klinicznych jest ustalenie, czy badany lek jest skuteczny, czy przynosi spodziewaną korzyść medyczną, a jednocześnie czy jest lekiem bezpiecznym dla samego pacjenta. Fakt ten przemawia za tym, iż badania kliniczne wspierają i stanowią istotny czynnik rozwoju medycyny!

Natomiast Biomedycyna jako dziedzina medycyny wykorzystuje osiągniecia nauk biologicznych, biotechnologicznych, biofizycznych oraz biochemicznych odnajdując zastosowanie w każdym z elementów procesu leczenia pacjenta, jak i działań prewencyjnych.

Sięgając do historii badań klinicznych nieodłącznym elementem całego procesu rozwoju tej dziedziny jest przemysł farmaceutyczny i stawianie coraz to nowszych wymagań względem dopuszczenia do sprzedaży nowych leków i produktów medycznych. Współcześnie obowiązujące regulacje prawne gwarantujące profil bezpieczeństwa zostały wprowadzone w ostatnich stu latach. W XVIII wieku skuteczność i bezpieczeństwo leków było wątpliwe. Nie wymagano ujawniania składu leków, a kupić je można było zarówno w aptece, jak i na pokazach medycznych, jarmarkach czy targach.

Dopiero w roku 1906 w USA uchwalono ustawę Pure Food and Drugs Act, która zobowiązała do podawania przez producenta (twórcę) m. in. składu leku i żywności, jak również przestrzegania standardów stężenia i czystości określonych w farmakopei (USA Pharmacopoeia).

Nowela ustawy z 1912 roku zakazała umieszczania na opakowaniach leków fałszywych wskazań terapeutycznych, co niewątpliwie bezpośrednio przyczyniło się do rozpoczęcia prowadzenia badań z udziałem ludzi. Ich celem była realna i właściwa ocena skuteczności produktu leczniczego. W obliczu braku regulacji prawnych w zakresie stosowania takich produktów w grupie ludzi w latach 30. XX wieku w Wielkiej Brytanii powołano instytucję – Therapeutic Trials Committe, która miała stać na straży poprawności prowadzenia prób klinicznych z wykorzystaniem nowych leków. Zadaniem tej instytucji było opiniowanie takich prób, a nawet niekiedy prowadzenie badań klinicznych z udziałem ludzi.

Obszar badań klinicznych w swojej historii posiada także tragiczne zdarzenia obarczone wysoką śmiertelnością na skutek wykorzystania substancji na przykład wysoce toksycznej. W roku 1937 wprowadzono lek z substancją czynną sulfanilamidem działającym przeciwbakteryjnie, ale rozpuszczonym w glikolu etylenowym (silne działanie toksyczne). Była to postać pediatryczna leku – syrop o smaku malinowym. W efekcie stosowania w 15 stanach zanotowano 105 przypadków śmiertelnych, w tym u 34 dzieci.

Takie zdarzenia wówczas nie obarczały odpowiedzialnością bezpośrednio producenta, ponieważ nie było dostępnych regulacji prawnych w danym zakresie. Sytuacje te pokazywały, że rozwój regulacji prawnych w obszarze badań klinicznych są wysoce istotnym elementem procesu wdrażania nowych leków na rynek medycznych i wymagają stałego rozwoju oraz udoskonalania. Postęp medycyny i wprowadzanie nowych leków było o pół kroku przed regulacjami prawnymi, co w XXI wieku zmieniło się na korzyść zachowania zasad bezpieczeństwa w badaniach klinicznych.

Badania i rozwój (research and development, R&D) innowacyjnych produktów leczniczych należą do długotrwałych i złożonych procesów. Wymagają one naukowo – technologicznych i organizacyjnych platform, wsparcia finansowego przy jednoczesnym bardzo dużym ryzyku niepowodzenia.

Należy jednak podkreślić, że innowacyjne leki i ich wprowadzenie na rynek wzmocniło postępowanie profilaktyczne i terapie wielu poważnych chorób, takich jak nowotwory czy miażdżyca. Niewątpliwie jakość życia pacjentów zwiększa się wraz z postępem medycyny i wprowadzaniem nowych skutecznych terapii lekowych.

Bez prowadzonych badań klinicznych nie byłoby dostępu do skutecznego, a przede wszystkim bezpiecznego leku! Dostępność danego leku musi poprzedzić kilkuletni proces badań przedklinicznych i klinicznych na ludziach, pacjentach, którzy mają stwierdzoną daną jednostkę chorobową, a wcześniej na grupie ochotników zdrowych.

KOMU BADANIA KLINICZNE MOGĄ POMÓC? I CZYM JEST „ŚWIADOMA ZGODA PACJENTA”?

Badania kliniczne są kierowane do wybranych grup pacjentów. Pacjent włączony do badania klinicznego musi spełnić bardzo restrykcyjne kryteria włączenia do badania. Kryteria te są weryfikowane na początku procesu rekrutacji pacjenta. Natomiast pierwszym dokumentem, który pozwala na wykonanie pierwszych badań czy podania leku, jest świadoma zgoda pacjenta, którą musi własnoręcznie podpisać przyszły uczestnik badania i wpisać datę.

Zgoda w formie ustnej nie jest uznawana. W przypadku osób małoletnich lub uczestnika niemogącego pisać lub czytać stosuje się zasady prawa obowiązujące w Polsce, lub innym kraju na terenie którego prowadzone jest badanie, w połączeniu z Zasadami Dobrej Praktyki Klinicznej – GCP (Good Clinical Practise).

W świadomiej zgodzie pacjenta musi zostać wyjaśniony cel, istotna badania klinicznego, skutki, ryzyko, zasady prowadzenia badania klinicznego i leczenia oraz szereg procedur medycznych, które będą wykonywane u danej osoby, jak również fakt iż ma prawo odstąpienia od udziału w badaniu klinicznym, na każdym etapie jego trwania. Treść tego dokumentu musi być napisana w sposób zrozumiały dla uczestnika badania klinicznego.

Pacjent podpisując świadomą zgodę musi posiadać komplet informacji o badaniu klinicznym i właściwie je rozumieć. Zgoda na udział w badaniu klinicznym jest dobrowolna. Cały proces podpisywania zgody na udział w badaniu klinicznym wymaga poświęcenia maksymalnego czasu, alby uczestnik był zapoznany z wszystkimi elementami wiążącymi się z udziałem w badaniu klinicznym. Główny badacz lub osoba oddelegowana do procesu uzyskania świadomej zgody od uczestnika badania ma także obowiązek udzielenia odpowiedzi na wszelkie pytania samego zainteresowanego.

Formularz świadomej zgody jest dokładnie oceniany przez Urząd Rejestracji pod kątem wymagań określonych w GCP. Weryfikacja tego dokumentu następuję także w drodze uzyskania zgody na prowadzenie badania klinicznego przez właściwą Komisję Bioetyczną.

CZY BADANIA KLINICZNE SĄ BEZPIECZNE DLA PACJENTA?

Rękojmią bezpieczeństwa w prowadzonych badaniach klinicznych są dokumenty prawne, takie jak Zasady Dobrej Praktyki Klinicznej – GCP (Good Clinical Practise), dyrektywy unijne, Deklaracja Helsińska oraz przepisy krajów, na terenie których prowadzone są badania kliniczne.

Bezpieczeństwo w badaniach klinicznych jest zachowane już na etapie planowania badania i przygotowywania dokumentacji dla danego badania klinicznego zgodnych z obowiązującymi przepisami prawa i etyką badań klinicznych. Wszystkie dokumenty przed rozpoczęciem badania przedkładane są do zatwierdzenia do Komisji Bioetycznej oraz innych organów właściwych.

Zdarzenia niepożądane, które wystąpiły w trakcie podawania leku badanego są raportowane zgodnie z procedurami przewidzianymi w protokołach badań klinicznych. Dlatego też badania kliniczne – TAK są bezpieczne dla pacjenta biorącego w nich udział, przede wszystkim ze względu na stałą opiekę medyczną i ciągłe monitorowanie stanu zdrowia.

DŁUŻSZE I LEPSZE ŻYCIE TO OBIETNICA PRZYSZŁOŚCI CZY REALNY STAN?

Pacjent biorący udział w badaniu klinicznym ma możliwość skorzystania z bezpłatnej innowacyjnej terapii, jak również z opieki medycznej o podwyższonym standardzie, która jest dostosowana do jednostki chorobowej i profilu bezpieczeństwa leku badanego. Często udział w badaniu klinicznym pacjenta to jedyna szansa na dostęp do najnowocześniejszej terapii, szczególnie w przypadku gdy dostępne formy terapii nie przynoszą oczekiwanych efektów terapeutycznych u pacjenta.

Już sam udział w procesie rekrutacji pacjenta do badania klinicznego daje szansę na wykonanie bezpłatnych badań przesiewowych, które mogą przyczynić się do wcześniejszego wykrycia innych poważnych schorzeń u pacjenta.

Zatem badania kliniczne to realna szansa na możliwość skorzystania z innowacyjnej terapii poprawiającej jakość życia pacjenta, a nawet przywracającej utracone zdrowie! Efektem badań klinicznych jest dopuszczenie na rynek medyczny przebadanego, bezpiecznego i skutecznego leku!